近日,由上海交通大学医学院松江研究院仇子龙教授、上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授、杨侃副研究员团队,联合复旦大学脑科学转化研究院程田林研究员团队、中国科学院分子细胞科学卓越创新中心李劲松院士团队,在《Nature》上发表了题为“In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice”的研究论文。我校为本文第三通讯单位。
该研究聚焦由CHD3基因突变导致的Snijders Blok-Campeau综合征(SNIBCPS)这一神经发育障碍,实现了脑内特定基因位点的精准修复,为自闭症等神经发育疾病的基因治疗带来突破性进展。在这项重要研究成果的背后,活跃着我校学子的身影。

来自我校医学工程技术学院生物工程专业的三位优秀本科生——2022级许占魁、2023级张谭颖,以及2020级范娟(现为我校2025级研究生),在研究的核心环节承担了具体实验工作。许占魁参与了原代神经元培养和分子生物学实验;张谭颖和范娟参与了小鼠病毒注射、体内编辑效率验证以及猴的鞘内注射和表达效率验证;张谭颖还参与了动物行为学实验。三位同学在本科阶段参与高水平科研项目,并做出实质性贡献,充分体现了我校“注重基础、强化实践、激发创新”的人才培养理念,也是我校与顶尖科研院所深度合作、协同育人的实践成果。
随着基因编辑技术不断成熟并向临床转化迈进,以TeABE为代表的精准修复技术为众多深受神经发育疾病影响的家庭提供了新的治疗可能。许占魁、张谭颖、范娟三位同学在本科阶段参与前沿科研工作的经历,为我校学生参与高水平科学研究提供了实践经验。
(审核:杨欢 黄闯 刘洞波)